Un voluntario de Nueva Zelanda se ha convertido en la primera persona en someterse a una edición genética para reducir sus niveles de colesterol en la sangre, un paso que podría presagiar a un uso más amplio de la tecnología para prevenir enfermedades cardíacas.
El colesterol está en el origen de muchas enfermedades cardiovasculares, que son en conjunto la principal causa de muerte en el planeta.
El ensayo clínico se ha llevado a cabo en Nueva Zelanda, según ha informado la MIT Technology Review, con el objetivo de reducir el riesgo de un paciente de sufrir un ataque al corazón. La clave ha sido alterar una sola letra del ADN de las células de su hígado mediante la técnica CRISPR.
Según la compañía Verve Therapeutics, ese pequeño cambio alterará de manera permanente los niveles de lo que solemos llamar colesterol malo LDL, esta grasa hace que las arterias se obstruyan y endurezcan con el tiempo.
El voluntario de Nueva Zelanda tenía un riesgo heredado de colesterol extra alto y ya sufría de una enfermedad cardíaca. Sin embargo, la compañía cree que la misma técnica eventualmente podría usarse en millones de personas para prevenir enfermedades cardiovasculares.
El ensayo clínico de Verve está en marcha, y los médicos están administrarán el tratamiento genético a 40 personas más que tienen una forma hereditaria de colesterol alto conocida como hipercolesterolemia familiar o HF.
Las personas con FH pueden tener lecturas de colesterol el doble del promedio, incluso cuando son niños. Muchos aprenden que tienen un problema solo cuando sufren un ataque al corazón, a menudo a una edad temprana.
El estudio también marca un uso temprano de la edición básica, una adaptación novedosa de CRISPR que se desarrolló por primera vez en 2016. A diferencia de CRISPR tradicional, que corta un gen, la edición básica sustituye una sola letra de ADN por otra.
El gen que Verve está editando se llama PCSK9. Tiene un papel importante en el mantenimiento de los niveles de LDL y la compañía dice que su tratamiento apagará el gen al sustituir una sola letra de ADN.
Una de las razones por las que la técnica de edición de base de Verve se está moviendo rápidamente es que la tecnología es sustancialmente similar a las vacunas de ARNm para covid-19.
Al igual que las vacunas, el tratamiento consiste en introducir en las células una serie de instrucciones genéticas envueltas en una nanopartícula.
Si bien la vacuna instruye a las células para que produzcan un componente del virus SARS-CoV-2, las partículas en el tratamiento de Verve llevan instrucciones de ARN para que una célula se ensamble y apunte a una proteína de edición de bases, que luego modifica la copia de PCSK9 de esa célula, introduciendo el pequeño error.
En un experimento con monos, Verve descubrió que el tratamiento reducía el colesterol malo en un 60%. El efecto ha durado más de un año en los animales y bien podría ser permanente.
Fuente: MIT Technology Review.