Por primera vez la edición del ADN en tiempo real…

La revolución Biotecnológica, genética y medica está en marcha desde 2013, asando el sistema CRISER /Cas9 para editar casi cualquier tipo de genoma…

¿En qué consiste el sistema CRISPR /Cas9?  Numerosas revisiones ofrecen un recorrido exhaustivo de su descubrimiento y sus aplicaciones (recomendable, Mojica y Montoliu, Trends in Microbiology 24(10):811-20, 2016), pero para este artículo bastará recordar que este sistema tiene su origen en un mecanismo de defensa inmunitaria que tienen muchas bacterias contra sus virus. Se basa en el reconocimiento muy preciso de secuencias en el genoma de los virus, combinado con una enzima nucleásica capaz de cortar estas secuencias con gran eficiencia y precisión, de forma que el ADN vírico se destruye.

A partir de este conocimiento, varios grupos de investigadores han modificado este sistema para que actúe y corte cualquier tipo de ADN, incluso el ADN dentro de las células de un organismo vivo, es decir, han modificado este sistema para convertirlo en una herramienta de precisión casi quirúrgica, un bisturí molecular que corta de forma dirigida y planeada una secuencia de ADN dentro de un gen en una localización cromosómica concreta, de forma que la célula, al reparar el corte, generará mutaciones, normalmente de disrupción y pérdida de función del gen. En su función más básica, apagamos un gen y deja de funcionar de forma definitiva en la célula y todas sus células hijas.

Actualmente, hay variaciones de la técnica en que podemos introducir nuevos genes, o incluso, modificar de forma precisa un gen, corrigiendo una mutación o introduciendo una nueva variante que codifique para una proteína ligeramente distinta. En resumen, el sistema CRISPR es una herramienta molecular simple, elegante, eficiente y accesible. Cualquier laboratorio puede permitirse su uso, sea en células en cultivo o en cualquier organismo vivo, y de aquí la gran revolución. Ahora tenemos unas tijeras moleculares versátiles y supereficientes para cortar el ADN dentro de nuestra maleta de herramientas biotecnológicas, sin grandes complejidades técnicas ni coste elevado, para usar a discreción. CRISPR/Cas9 está definitivamente dentro de nuestro posible carrito de la compra.

Porque ahora, la técnica CRISPR y todas sus derivadas están haciendo posible lo que antes era pura entelequia, la modificación permanente en células germinales del genoma humano, es decir, «tocar» las instrucciones genéticas de una persona cuando es un embrión y que éstas puedan pasar a su descendencia, modificando de forma dirigida el genoma que ha de ser transmitido a los humanos del futuro.

Podríamos pensar en eliminar mutaciones humanas que causan enfermedades muy severas. Incluso nos podríamos atrever a pensar en cómo generar humanos a la carta, según demanda. Y antes de que todo esto suceda, quizás hay que hacer un alto en el camino para informar a la sociedad y empoderarla en conocimiento, y así entre todos decidir cuáles van a ser las aplicacioones que apoyamos y cuáles no nos parecen correctas. Es probable que el uso de esta y otras tecnologías para curar enfermedades nos parezca aceptable e incluso loable, mientras que la modificación genética para el mejoramiento humano no nos parezca plausible.

En 2015 se presentaron por primera vez resultados de investigadores chinos sobre la edición genómica por CRISPR/Cas9 en embriones humanos no viables (triploides), aunque con baja eficiencia. Este artículo abrió la caja de Pandora sobre qué queremos realmente, y múltiples voces se elevaron pidiendo moratorias sobre experimentos de edición genética del genoma humano en embriones.

En 2016, se aprobó la primera investigación en el Reino Unido en embriones humanos «sanos» para estudiar la infertilidad humana y los estadios de desarrollo iniciales, pero con la resolución explícita de que no van a ser nunca implantados, pero en Suecia (además de China) también están valorando la aprobación de ensayos controlados en embriones humanos (de nuevo y de momento, sin implantar).

Sea como fuera, el sistema CRISPR está aquí para quedarse, es una herramienta tecnológica muy potente, que nos permitirá avanzar a una velocidad impensable en el conocimiento científico, y claramente modificará el mundo biológico tal y como lo conocemos, incluido el ser humano y su futuro genético…

Información detallada en https://www.nature.com/

Mayor información en http://science.sciencemag.org/

 

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