La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente el fármaco Aphexda® (motixafortida), desarrollado por el laboratorio israelí BioLineRx. Este medicamento está diseñado para movilizar células madre hematopoyéticas (CMH) hacia la sangre periférica, facilitando su recolección y posterior trasplante autólogo de células madre (TACM) en pacientes con mieloma múltiple.
Este tratamiento innovador se utilizará junto con filgrastim, un medicamento que estimula la producción de glóbulos blancos y que ya se usa en la movilización de células madre. La combinación de estos dos fármacos podría mejorar significativamente el proceso de recolección de células madre, optimizando los resultados del trasplante en personas con esta enfermedad.
¿Qué es el mieloma múltiple y por qué es tan difícil tratarlo?
El mieloma múltiple es un tipo de cáncer de la sangre que afecta las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco encargado de producir anticuerpos. Es el segundo cáncer hematológico más común y puede causar síntomas como dolor en los huesos, fatiga, infecciones frecuentes y problemas renales.
Uno de los tratamientos más eficaces para esta enfermedad es el trasplante autólogo de células madre, que consiste en extraer células madre del propio paciente, tratarlas y luego reintroducirlas en su cuerpo. Sin embargo, este proceso depende de la recolección adecuada de una cantidad suficiente de células madre, lo que en muchos casos ha sido un gran desafío.
El problema de la movilización de células madre
Para que el trasplante funcione, los médicos deben recolectar entre 3 y 5 millones de células CD34+ por kilogramo de peso del paciente. Sin embargo, estudios han demostrado que hasta el 47% de los pacientes tienen dificultades para alcanzar esta cantidad en una sola sesión de recolección.
La movilización de células madre se realiza tradicionalmente con filgrastim, pero en algunos casos este medicamento no es suficiente, lo que obliga a los pacientes a someterse a múltiples sesiones de recolección o a recibir tratamientos adicionales.
¿Cómo funciona Aphexda® y qué lo hace diferente?
Aphexda® actúa bloqueando un receptor llamado CXCR4, que mantiene a las células madre ancladas en la médula ósea. Al bloquear este receptor, el fármaco permite que una mayor cantidad de células madre salgan de la médula ósea y pasen al torrente sanguíneo, facilitando su recolección.
Lo innovador de este medicamento es que, combinado con filgrastim, permite recolectar más células madre en menos sesiones de aféresis (el proceso de extracción de células de la sangre) y con menores dosis de filgrastim, lo que reduce el impacto del tratamiento en los pacientes.
Resultados del ensayo clínico GENESIS
La aprobación de Aphexda® se basó en los resultados del ensayo clínico GENESIS, en el que participaron 122 pacientes. Los resultados fueron claros:
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El 67,5% de los pacientes tratados con Aphexda® y filgrastim lograron recolectar 6 millones o más de células CD34+/kg en dos sesiones de aféresis.
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En comparación, solo el 9,5% de los pacientes que recibieron placebo más filgrastim lograron la misma cantidad de células.
Estos datos demuestran que Aphexda® mejora significativamente la eficacia de la recolección de células madre, lo que podría beneficiar a miles de pacientes con mieloma múltiple que dependen de este procedimiento para su tratamiento.
Impacto en el tratamiento del mieloma múltiple
La aprobación de este medicamento representa un gran avance en el tratamiento del mieloma múltiple. Al acelerar y mejorar la recolección de células madre, se aumenta la posibilidad de que los pacientes puedan recibir su trasplante de manera oportuna y con mejores resultados.
Además, este nuevo enfoque podría reducir la necesidad de sesiones adicionales de aféresis, disminuyendo la carga emocional y física del tratamiento. También podría reducir costos en hospitales y clínicas, beneficiando tanto a pacientes como a los sistemas de salud.
Conclusión
La aprobación de Aphexda® (motixafortida) por parte de la FDA marca un avance importante en la lucha contra el mieloma múltiple. Este medicamento, en combinación con filgrastim, facilita la recolección de células madre, un proceso esencial para el trasplante autólogo.
Con este nuevo tratamiento, más pacientes podrán acceder a trasplantes de células madre con mayor éxito y menos complicaciones. A medida que la investigación en este campo continúe avanzando, es posible que se desarrollen aún más terapias innovadoras que mejoren la calidad de vida de quienes padecen este tipo de cáncer.
- Crees, Z. D., Rettig, M. P., & DiPersio, J. F. (2023). Innovations in hematopoietic stem-cell mobilization: A review of the novel CXCR4 inhibitor motixafortide. Therapeutic Advances in Hematology, 14, 20406207231174304.