Genética

Encuentran un objetivo terapéutico para revertir el síndrome de Down antes del nacimiento.

Según un estudio dirigido por Rutgers, apuntar a un gen clave antes del nacimiento podría ayudar a un tratamiento para el síndrome de Down al revertir el desarrollo anormal del cerebro embrionario y mejorar la función cognitiva después del nacimiento.

De acuerdo con el uso de células madre que pueden convertirse en otras células del cerebro, los investigadores desarrollaron dos modelos experimentales, un modelo “organoide” en 3D del cerebro y un modelo de cerebro de ratón con células humanas implantadas, para investigar el desarrollo temprano del cerebro relacionado con el síndrome de Down. El estudio se centró en el gen OLIG2 del cromosoma 21 humano.

«Nuestros resultados sugieren que el gen OLIG2 es potencialmente un excelente objetivo terapéutico prenatal para revertir el desarrollo anormal del cerebro embrionario, reequilibrar los dos tipos de neuronas en el cerebro: excitadoras e inhibitorias, y un equilibrio saludable es fundamental, además de mejorar la función cognitiva postnatal. ”Dijo Peng Jiang, profesor asistente en el Departamento de Biología Celular y Neurociencias de la Universidad de Rutgers en New Brunswick .

Por lo general, un bebé nace con 46 cromosomas, pero los bebés con síndrome de Down tienen una copia adicional del cromosoma 21. Eso cambia la forma en que se desarrollan el cuerpo y el cerebro de un bebé, lo que puede llevar a desafíos físicos y mentales, según los Centros para el Control de Enfermedades de EE. UU. y Prevención. El síndrome de Down es la condición cromosómica más común diagnosticada en los Estados Unidos, que afecta a aproximadamente uno de cada 700 bebés, y aproximadamente 6,000 bebés nacen cada año con la enfermedad.

Los investigadores obtuvieron células de la piel recolectadas de pacientes con síndrome de Down y reprogramaron genéticamente esas células a células madre pluripotentes inducidas por el hombre (hiPSCs). De acuerdo con las células madre embrionarias, las células especiales pueden desarrollarse en muchos tipos diferentes de células, incluidas las células cerebrales, durante la vida temprana y el crecimiento y son herramientas útiles para el desarrollo de fármacos y el modelado de enfermedades, según los Institutos Nacionales de la Salud.

Un gen con efectos críticos.

Usando células cerebrales derivadas de células madre con una copia adicional del cromosoma 21, los científicos desarrollaron el modelo 3D de organoides cerebrales, que se parece al cerebro humano en desarrollo temprano.

También desarrollaron el modelo de cerebro de ratón, con células cerebrales humanas derivadas de células madre implantadas en el cerebro de ratón un día después de que nacieron los ratones.

Descubrieron que las neuronas inhibitorias, que hacen que su cerebro funcione sin problemas, se producían en exceso en ambos modelos, y los ratones adultos tenían problemas de memoria. También encontraron que el gen OLIG2 juega un papel crítico en esos efectos y que inhibirlo llevó a mejoras.

La combinación del organoide cerebral y el modelo cerebral de ratón podría usarse para estudiar otros trastornos del desarrollo neurológico, como el trastorno del espectro autista. También puede ayudar a los científicos a comprender mejor los mecanismos de la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes con síndrome de Down a menudo desarrollan la enfermedad de Alzheimer de inicio temprano, anotó Jiang.

Referencia: Revista Cell Stem Cell.

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