Nuevos datos apuntan al ambroxol como un tratamiento potencial para atacar la vía de la glucocerebrosidasa en pacientes con enfermedad de Parkinson.
Ambroxol, un medicamento diseñado originalmente para eliminar la flema y aliviar la tos en personas con enfermedades respiratorias como la bronquitis, se está probando para ver si puede retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson al mantener las células más saludables por más tiempo.
Un equipo de investigación dirigido por el profesor Tony Schapira (UCL Queen Square Institute of Neurology) informó en enero que el ambroxol era seguro y bien tolerado en 17 participantes del estudio con enfermedad de Parkinson.
El ensayo tuvo lugar entre enero de 2017 y abril de 2018 en el Centro de Neurociencia Experimental Leonard Wolfson, un centro de investigación clínica que forma parte del Instituto de Neurología Queen Square de London College University.
Según los hallazgos publicados en JAMA Neurology, el medicamento también cruzó efectivamente la barrera hematoencefálica y aumentó los niveles de la proteína glucocerebrosidasa (GCasa) en las células cerebrales de los participantes.
Esta proteína permite a las células eliminar los desechos de manera más efectiva, una función que la evidencia sugiere que es deficiente en algunas personas con Parkinson. El aumento de los niveles de la proteína puede tener el potencial de mantener las células más saludables por más tiempo y, por lo tanto, retrasar la progresión del Parkinson.
“Al aumentar los niveles de GCase, el ambroxol permite que las células eliminen los desechos, lo que idealmente mantendría a las células más saludables por más tiempo y podría retrasar la progresión del Parkinson”, explicó el profesor Schapira.
Los resultados del estudio mostraron que el fármaco penetró con éxito la barrera hematoencefálica y aumentó los niveles de proteína GCasa en el líquido cefalorraquídeo de los participantes en aproximadamente un 35 por ciento, a la vez que era seguro y bien tolerado por los pacientes que tomaban la terapia, sin efectos adversos.
Los investigadores no encontraron una diferencia entre las respuestas de los pacientes que tienen la mutación GBA1 y los que no, otro aspecto de sus resultados que requerirá una mayor investigación.
Las mutaciones del gen de la glucocerebrosidasa pueden causar el trastorno de almacenamiento lisosómico autosómico recesivo o la enfermedad de Gaucher. Tanto los estudios in vitro como in vivo han encontrado que el ambroxol aumenta la actividad de la enzima β-glucocerebrosidasa y reduce los niveles de α-sinucleína.
La terapia con ambroxol se ha utilizado como un linctus para la tos desde la década de 1970, con los principales efectos adversos como trastornos gastrointestinales y un pequeño riesgo de anafilaxia. Una evaluación de compuestos de alto rendimiento indicó que ambroxol produjo un aumento dependiente del pH en la actividad de GCasa.
Mayor información: Stephen Mullin, Laura Smith, Katherine Lee, et al. «Ambroxol for the Treatment of Patients With Parkinson Disease With and Without Glucocerebrosidase Gene MutationsA Nonrandomized, Noncontrolled Trial». JAMA Neurology, Published: 13 January 2020.
Muy interesante sus publicaciones gracias
el ambloxol también ayuda a reducir o controlar la flema de la garganta???